全球首创!武科大团队开发新型基因编辑工具,有望逆转遗传性失明!
全球大约有200多万人因基因突变导致失明,许多先天性失明和后天性失明与基因突变相关。目前已有的基因编辑工具只能改变一个位点的突变基因,或只能针对特定位置的突变基因进行编辑。
近日,武汉科技大学姚凯团队做出重大突破!设计出新型通用基因编辑工具成功让失明小鼠恢复视觉,具有重大临床应用潜力,有望让全球百万失明者重见光明。
新型技术问世
3月17日,武汉科技大学视神经科学与干细胞工程研究院、生命科学与健康学院姚凯教授团队的研究论文“Vision rescue via unconstrained in vivo prime editing in degenerating neural retinas”在国际顶级期刊Journal of Experimental Medicine发表。武科大博士生覃欢、张文良、张士尧和冯源为第一作者,姚凯为通讯作者,武汉科技大学为论文第一单位。
全球大约有200多万人因基因突变导致失明。许多先天性失明和后天性失明与基因突变相关。通过基因比对,其由100多种不同基因的突变引起。目前已有的基因编辑工具,只能改变一个位点的突变基因,或只能针对特定位置的突变基因进行编辑。
面对这一问题,姚凯带领四名“90后”博士生,通过改变基因编辑的方式,构建了一种新的通用型基因编辑工具,命名为PESpRY。该基因编辑工具克服了原有的技术缺陷,既不受基因突变类型的限制,也不受基因突变位置的限制,能够对全基因组进行无限制修正。该团队首次将该技术运用于治疗失明的小鼠,治疗后的小鼠视觉能力几乎恢复正常。
此项研究为国际上首次在成体动物上实现无限制性(无基因组位点限制,无基因编辑类型限制)基因编辑,也是首次实现直接编辑视网膜神经细胞基因组,特别是不健康或濒临死亡的感光神经元。
姚凯表示,在充分把握安全性的情况下,最终有望开发形成一种基因药物,在患者眼部采用手术方式注射药物,最快2周后便可逆转视力损失,重见光明。如果这项技术得以推广,可让全球上百万失明者重见光明。
全球媒体关注
美国科学院院士、眼部疾病专家 Palczewski 教授专门撰文,对该成果给予高度评价,认为该项技术具有重大的临床应用潜力,几乎适用于包括眼部疾病在内的所有已知人类遗传疾病。
湖北日报、新华网、科技日报、中国教育电视台等多家媒体对这一研究成果进行相关报道。
中国教育电视台进行相关报道
团队介绍
姚凯,武汉科技大学视神经科学与干细胞工程研究院院长、生命科学与健康学院教授。1980年出生的姚凯是土生土长的武汉人,2010年于香港中文大学生物系获得哲学博士学位,2011年于美国耶鲁大学眼科学与视觉科学系展开博士后研究,2017年受聘于武汉科技大学。
主要研究方向为视觉神经退行性疾病机制,神经元再生,干细胞治疗与基因治疗神经退行性疾病等。其研究成果发表在Nature,Journal of Experimental Medicine,Nature Cell Biology,PNAS,Cell Reports等国际顶级期刊上。
(本文转载自武汉科技大学 ,如有侵权请电话联系13810995524)
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