6月9日，清华经管EMBA“未来科技·未来思维”系列讲座聚焦干细胞，举办了第十六讲“干细胞研究进展与应用”，本次讲座邀请到清华大学药学院院长丁胜教授作为主讲嘉宾。考虑到疫情防控的相关要求，活动采用在线方式进行，三百余名清华经管EMBA同学及校友一同聆听了本次讲座。

丁 胜 教授

现任清华大学药学院院长、拜耳特聘教授，并担任由清华大学、盖茨基金会和北京市政府共同创办的全球健康药物研发中心（GHDDI）主任。

丁教授是开发和应用全新化学手段研究干细胞和再生医学的引领者，一直致力于发现和鉴定可以调控细胞命运和功能的小分子化合物。截至目前，丁教授已经发表了150多篇科研论文、研究综述和书籍章节，并在干细胞和新药研发领域作出多项重要贡献。此外，丁教授还作为共同创始人，参与创建了多家生物技术公司。

讲座伊始，丁教授向同学校友们介绍了化学小分子药物、生物大分子、基因疗法、细胞疗法和医疗器械五类疾病的主要治疗方式。丁教授强调，开发出一种行之有效的治疗方式需要考虑诸多因素，是多种技术交叉运用的过程，从实验室到生产需要很长时间的沉淀。

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小分子药物的优势是可以口服，成本低，可以作用于细胞膜内的靶点。例如化学合成药等。生物大分子的优势是专一性强，开发简单，速度更快。但劣势是通常不能口服、患者的可及性差，成本高且稳定性差，通常作用于细胞膜上或之外的靶点。例如多肽、抗体等。

1、基因疗法在近5-10年引起了广泛关注，大批资本不断涌入。实际上，细胞疗法不是新兴的技术，但在近些年来不断取得技术突破。传统的基因疗法是向细胞内加入因基因突变导致缺失功能的基因片段，近些年的基因编辑技术能够实现对单碱基错误的精准纠错；加上组织器官的特异递送技术可以有效安全实现体内基因疗法。

2、细胞疗法的底层逻辑体现为用外源有功能的健康细胞替换患者体内由于疾病缺失的细胞。对于患者体内特殊组织器官有问题的细胞，也可以采取先破坏、再恢复，例如先通过放疗、化疗等手段清除掉有问题的细胞，再通过移植造血干细胞重建血液系统。另一种细胞移植的作用是通过移植的细胞分泌的引子等调节机体免疫和代谢。当前和未来的一个研发重点是不断迭代加强型的细胞，例如可以安装靶向元件特异“攻击”有害的细胞；通过免疫编辑实现通用性；改造其它调控元件，实现细胞的特殊功能。

3、生物医药公司与高科技公司相比市值尚有很大差距，这是因为和科技公司相比，生物医药公司的传统小分子或生物大分子药物不具备可迭代性，新疾病或针对新靶点机制的出现就意味着要重新研发。但近年来新技术的出现，使得基因疗法或细胞疗法可以实现产品的可迭代化，这是革命性的突破。

04、能不能给细胞一个指令来改变细胞命运，让内源细胞具有再生能力，这是干细胞研究的重点。干细胞具有两个特点，一是可以自我更新、自我复制；二是有能力成为具有特定功能的细胞。

05、人们对干细胞的研究源自对再生与衰老现象的痴迷，干细胞疗法的目标是追求组织器官的修复再生以及延长寿命。干细胞疗法的技术核心是要给细胞一些特定的指令，使其能够修复再生。使细胞修复再生就是通过细胞命运改变来实现的。

06、多能干细胞源自囊胚期的胚胎或通过体外诱导产生，可以在培养皿中给特定条件，稳定的复制，还可以诱导定向分化而产生具有特殊功能的细胞用于移植。

07、多能干细胞的可多步改造（例如基因编辑）并从单细胞无限稳定扩增构成了多能干细胞可迭代基础。多能干细胞可以从单一起始“原料”无限扩增，可以通过免疫编辑后给任何人做细胞移植。

08、国内干细胞转化领域不断改革推进。丁教授表示，在发达国家，干细胞作为药物被监管，这使其能够拥有一定的标准和壁垒，同时可以使其进行产业化。先前国内的干细胞、细胞治疗，主要是作为一种医疗技术进行应用，面临的问题就是监管标准不够高，对细胞的有效性和安全性评判不一致，市场秩序性较弱，因此难以实现产业化。近年来不断在监管上改革，与国际接轨。

与此同时，国内的医药领域也迎来了新的机遇。丁教授强调，首先，随着经济增长、老龄化、健康中国战略实施、国际形势的改变与议价能力的需求，国内对创新药研发的需求不断增长。其次，人才投入增加、学科能力建设增强、行业CRO质量数量提升，使行业能力不断提高。再次，药监政策和医改政策的不断完善提供了政策保障。最后，国家在医药卫生领域的投入、医药投资机构的增加等因素，使资本的投入也不断增多。因此，中国生物医药市场也不断走向成熟。清华大学药学院立足现代药学五大支柱，通过医疗大健康战略布局，利用清华交叉学科优势、打造了一流的科学家团队，不断探索药学关键生物学问题、关键技术研究和疾病研究与靶向治疗三大领域难题。

讲座最后，丁胜教授与同学校友们进行互动交流。同学校友们积极踊跃，就干细胞药物成药风险、民间公司通过胚胎提取多能干细胞治疗疾病的效果、干细胞疗法的中美技术差距、监管是否会对商业化进程产生障碍等问题向丁教授请教。丁教授针对同学校友们提出的问题，做了进一步深入、精彩的解答，讲座在热烈的气氛中结束。好雨知时节，当春乃发生。当前是我国医药创新由小向大、由弱变强的关键时期，医药行业关乎国计民生、经济发展和国家安全，是护佑生命、建设健康中国的重要保障。清华经管EMBA的企业家同学们关注生物医药市场，为改善全球健康问题作出中国贡献。